2023/06/13 来源:金西盟
美国时间2023 年 5 月 10 日,Emily Whitehead基金会网站如期发布了世界上首位接受 CAR-T细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿Emily庆祝无癌生存11年的照片。
提到Emily Whitehead,相信有很多病友都听过她的大名。她是世界上第一位接受 CAR T 细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿,如今,她体内癌细胞已经完全消失了11年,连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见,她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。这种革命性的癌症治疗方法CAR-T细胞免疫疗法正式被认可,使她也成为这一疗法的“代言人”。
每一年,Emily都会用拍照打卡的形式,纪念自己的“新生”。她已从十一年前那个差点被死神夺去生命的光头小女孩成为一个亭亭玉立的18岁花季少女。
△艾米莉每年都会举牌“打卡”庆祝无癌生存
根据Emily Whitehead 基金会网站的报道,Emily一家表示:“作为一个家庭,我们不再以癌症后的年份来标记时间。现在Emily已经成年,她已经准备好以更多的方式改变世界。我们要感谢大家的支持,感谢大家在过去的十一年里与我们分享这一刻!
Emily现在被认为已经痊愈,最近还庆祝了她的18岁生日。她期待着几周后高中毕业,今年秋天她将进入宾夕法尼亚州立大学(Penn State University)上大学。”
2010年5月,5岁的Emily被诊断患有急性淋巴性白血病。在经历了16个月的化疗之后,Emily体内癌细胞死灰复燃,医生们束手无措了。
医生遗憾的通知艾米莉的父母,他们已经无能为力了,并建议将艾米莉带回家,让她在家人的陪伴下结束病痛的折磨。
但是艾米莉的父母拒绝放弃治疗,他们开始四处寻找能够挽救艾米莉的方法,最终他们决定前往治疗儿童肿瘤最好的医院之一——费城儿童医院。
一切仿佛早有安排。
就在他们去医院前一天,费城儿童医院刚刚获得批准,在儿童复发/难治性 ALL患者中开展CAR-T疗法的临床实验,而这个小女孩仿佛注定被历史铭记。
CAR-T疗法当时并没有在儿童肿瘤中进行过多的尝试,只在三名成人中进行了临床实验,其中两人得到了快速和完全的缓解。(目前也无癌生存11年,)而对于艾米莉来说,会不会起效,会不会更糟,一切都是未知的。
艾米莉的父母决定放手一搏,没有比即将失去心爱的女儿更糟的结果了。
2012年3月1日,Emily开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。
医生先在她的脖子上放置了单采导管;她的T细胞被提取并送到实验室进行生物工程改造和扩增。期间艾米莉被隔离接受了大剂量的化疗,等待接受全新的CAR-T疗法。
4月初,艾米莉体内提取的那些被改造和扩增的T细胞,已经成为了既携带着识别肿瘤的“导航头”,又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”的CAR-T细胞,被回输到已经奄奄一息的艾米莉体内,这些CAR-T细胞,一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞,便会被激活并再扩增,发挥其极大的特异杀伤力,致肿瘤于死地。
大家都以为Emily会像火中的凤凰一样从灰烬中重生。但大部分人不知道的是,Emily最初并没有像大家期待的那样涅槃重生,反而差点因为CAR-T疗法引起的最严重的副作用-细胞因子释放综合征 (CRS) 丧命!
艾米莉的血压下降到53/29,体温上升到105°F,她的身体肿胀得面目全非,呼吸困难,医生说她随时可能死去。
就连June博士也说,Emily活不过一夜,他希望Emily的父母停止所有ICU的干预,让Emily舒适的离去。
June博士认为这场免疫疗法革命因此结束,他甚至起草了相关的说明文件:“当试验中的第一位患者死亡时,是因为被称为细胞因子释放综合征的5 级毒性。”所有的努力功亏一篑,一切也许要从零开始。
但幸运的是,大家都没有放弃最后一丝希望。
在最后时刻,费城儿童医院收到了艾米丽体内细胞因子的测试结果,尽管 Emily有许多细胞因子异常,但最引人注目的异常白细胞介素 6 (IL-6) ,医生们决定尝试托珠单抗,这也是最后的一丝希望。
值得一提的是,如今,托珠单抗是CRS的标准治疗方法,也是FDA批准用于治疗该并发症的唯一药物。艾米丽的康复对整个CAR-T治疗领域来说都是意义重大的,她作为实验者为这项成功的疗法踏平了前进的道路。
奇迹就这样出现了,艾米莉终于安详地睡了一夜。给药后几小时内,Emily的情况明显变好。
第二天她就醒过来了,那一天正好是她的七岁生日。在接受治疗三周后,检测结果发现Emily的白血病病情有所缓解。之后的检查结果显示,她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了!
今年是Emily无癌生存的第十一个年头。也迎来了她人生的18岁!
直到今日,Emily已经成为了CAR-T细胞疗法的一面旗帜,她的事迹鼓舞了无数人,而也是在Emily接受治疗后的第5年,也就是2017年,首个CAR-T细胞疗法获批上市,2017年也被人们称之为“CAR-T细胞疗法元年”。
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